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速递 | 出血风险降低97%!血友病基因疗法显成效

字号+ 来源:药明康德 2017-12-08 14:01 我要评论

▎药明康德/报道 今日,Spark Therapeutics与辉瑞(Pfizer)公布了其乙型血友病在研基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验中期数据。在最初接受治疗的10名男性患者中,只需一次治疗,他们的每年

▎药明康德/报道

今日,Spark Therapeutics与辉瑞(Pfizer)公布了其乙型血友病在研基因疗法SPK-9001的1/2期临床试验中期数据。在最初接受治疗的10名男性患者中,只需一次治疗,他们的每年出血率(ARR)就下降了97%,对因子IX的需求也减少了99%。这一可喜的研究成果发表在了《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)上。

血友病是一种罕见的遗传疾病。由于缺乏关键的凝血因子,患者一旦出血后,就需要极长的时间来凝血。这给血友病患者的生活带来了极大不便:一些轻微的受伤,就可能带来足以威胁生命的影响。对于病情严重的患者,他们的关节和肌肉还会经常自发出血,带来痛苦。血友病分为多类,其中乙型血友病的发病率大约在25000分之1。这种血友病的病因在于凝血因子IX的缺失。因此,目前针对这一疾病的主流疗法是将重组的因子IX输注到患者体内,控制和预防出血事件。然而,这一疗法需要频繁接受因子IX的输注,为患者生活依旧带来了不便。

由Spark Therapeutics与辉瑞合作带来的SPK-9001则有望成为针对乙型血友病的全新疗法。这是一款利用腺相关病毒(AAV)进行递送的基因疗法,能将密码子优化、具有高度活性的人类因子IX基因带进患者体内,帮助他们内源产生因子IX。

▲在血友病治疗上,Spark Therapeutics有着多个在研产品(图片来源:Spark Therapeutics官方网站)

在一项公开标签、非随机的多中心1/2期临床试验中,该疗法的治疗潜力得到了很好的验证——10名乙型血友病患者参与了这项研究,治疗后的追踪访问时间为28-78周,以评估治疗的安全性和有效性。在安全性上,它没有引起严重的副作用:没有一名患者在治疗后出现血栓,也没有患者发展出对因子IX的抑制。而在疗效上,研究人员们看到了喜人的成果:在单次治疗后,患者体内的因子IX水平中值为正常数值的34%(14%-81%);每年出血事件从治疗前的一年11.1次,锐减到了治疗后的一年0.4次,出血率下降幅度高达97%(p=0.02);此外,患者对因子IX的输注需求下降了99%(p=0.004)。

▲Spark Therapeutics的总裁兼研发负责人Katherine A. High博士(图片来源:Spark Therapeutics官方网站)

“时至今日,血友病患者仍然需要终生接受监控,也需要反复接受凝血因子的输注,以预防自发、可能危及生命的出血,并保护他们的关节。为了严格执行这些预防性的措施,患者的生活质量往往会大受影响。此外,这些疗法也对患者、家人、以及医疗系统带来了高昂的成本,” Spark Therapeutics的总裁兼研发负责人Katherine A. High博士说道:“这些数据表明一次性的SPK-9001输注有潜力维持因子IX的活性水平,有望终止预防性的凝血因子输注、极大减少出血、并几乎能消除对于外源因子IX输注的需求。”

今年,我们已经听到了大量关于基因疗法的好消息。未来,我们期待这款基因疗法能够研发顺利,为患者带来福音!

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参考资料:

[1] Spark Therapeutics and Pfizer Announce Publication in The New England Journal of Medicine of Interim Data from Phase 1/2 Clinical Trial of Investigational Gene Therapy for Hemophilia B

[2] Hemophilia B Gene Therapy with a High Specific Activity Factor IX Variant

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